4月10日，上海交通大学医学院松江研究院仇子龙特聘教授及上海交通大学附属精神卫生中心胡荣贵特聘教授受邀访问beat365，做客上海市药物靶标发现及递送前沿科学研究基地举办的“自闭症研究前沿学术论坛”进行学术交流并作学术报告。beat365院长、上海市药物靶标发现及递送前沿科学研究基地主任张翱主持报告会，副院长钱峰、院长助理邓刘福等出席会议，相关师生代表50余人参加。

本次报告会中，仇子龙教授进行了以《孤独症的基因治疗》为主题的学术报告，主要讲述了基因疗法技术的路线与优势、基因编辑与自闭症最新突破、基因治疗自闭症的机遇与挑战等内容。仇子龙教授团队与新华医院、上海精神卫生中心合作，建立了中国目前最大的自闭症基因测序数据库。此外，仇子龙教授团队通过胞嘧啶碱基编辑器修复MEF2C基因突变的自闭症小鼠模型，通过单次AAV静脉注射穿越血脑屏障，恢复大脑中MEF2C蛋白水平，逆转了小鼠模型的社交互动和重复行为障碍，体现了AAV疗法用于临床治疗自闭症的巨大潜力。

胡荣贵教授进行了以“Ubiquitin-RA (Retinoic Acid) signaling & Human Autism Spectrum Disorders: Etiology, Risk Factors and Potential Therapeutics”为主题的学术报告。胡荣贵教授团队发现了泛素连接酶UBE3A调控视黄酸RA的信号通路，解释了介导社交缺陷的理论机制，并在非人灵长类动物模型中进行验证，为ASD的临床诊疗提供了新的思路和方法。

专家简介：

仇子龙，上海交通大学医学院松江研究院资深研究员。曾任中国科学院脑智卓越中心/神经科学研究所高级研究员，研究组长，博士生导师。先后入选“国家杰出青年基金”、科技部“中青年科技创新领军人才”、中组部“万人计划”与上海市优秀学术带头人等。仇子龙研究员从事自闭症、瑞特综合征等神经发育疾病的生物学研究，研究成果阐述了神经发育疾病的遗传、分子与神经环路机制，并建立了世界首个自闭症的非人灵长类动物模型。在Nature, Nature Neuroscience, Biological Psychiatry, Developmental Cell, Current Opinion in Neurobiology等国际生物学权威期刊上发表研究论文与应邀综述数十篇，引用逾5800次,h指数42。自闭症的非人灵长类动物模型工作入选科技部2016年“中国科学十大进展”，中国科协2016年“中国生命科学十大进展”。

胡荣贵，上海交通大学附属精神卫生中心特聘教授、广慈学者。曾任中国科学院分子细胞科学卓越创新中心（上海生物化学与细胞生物学研究所）核心研究员，中国科学院大学杭州高等研究院特聘教授，研究组长，博士生导师。先后入选“中国科学院百人计划”、“国家杰出青年基金”、“中组部万人领军”、“科技部创新推进领军人才”等。主要致力于研究蛋白质稳态调控与重大人类疾病及相关转化研究。主要成果发表在Nature、Science、Cancer Cell、Cell Res、Nature Cancer、 Nature Microbiology等国内外权威期刊。